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美国FDA批准了近20年来第一个用于镰状细胞病的药物。

镰状细胞病是一种遗传性疾病，在这种情况下，性状异常的红细胞不能正常地将氧气输送到全身，从而导致严重的疼痛和器官损害。

全世界每年大约有275000名患这种疾病的婴儿出生。该病主要影响非州人、拉丁美洲人和其他民族。

▲一张镰状细胞贫血患者的彩色显微图像：左边为镰状细胞，和正常红细胞。

在一项研究中，新药“ari”，试验是针对年龄在5-58岁，在过去12个月有两次或两次以上痛苦危机的镰状细胞病患者。参与者被随机给予ari或安慰剂，进行为期48个月的评估。

结果表明，ari减少了疼痛危机的数量和危险的胸部并发症，并减少住院和输血需要。

“ari是近20年来第一个批准用于治疗镰状细胞病，”FDA在一份声明中说。”到目前为止，只有一种其他药物被批准用于治疗这种危险的、使人虚弱的疾病。

FDA说，ari常见的副作用包括便秘、恶心、头痛、腹痛、咳嗽、四肢疼痛、背痛、胸痛。

它是由一家加利福尼亚公司——埃梅厄斯医疗公司（EmmausMedicalInc）制造，被批准用于成人和5岁及以上儿童。